该项目由上海市东方医院与士泽生物公司合作，经过医院学术和伦理批准，国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局批准，“采用iPSC分化的多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的临床研究”项目得以确立和实施，为中国首个iPSC衍生细胞治疗帕金森病国家级备案临床研究项目。

iPSC（induced pleuripotent stem cells）即诱导多能干细胞，是再生医学领域的一种开创性的技术，它通过基因重编程将普通体细胞转化为干细胞，并分化出包括多巴胺神经元在内的多种不同的功能细胞类型，用于细胞替代性移植治疗，是一种采用细胞移植疗法治疗帕金森病的比较有潜力的细胞来源。

据悉，士泽生物由长期专注于iPS衍生细胞药物开发的李翔博士全职归国创立，专注于开发临床级干细胞新药治疗帕金森病等尚无实质临床解决方案的神经系统疾病。该公司自主开发的全球首创iPS衍生细胞治疗渐冻症新药获美国FDA授予全球孤儿药资格，为中国首个iPS衍生细胞药获FDA授予全球孤儿药资格，并在中国上海完成全球首例渐冻症患者的临床给药。

同济大学附属东方医院作为上海干细胞产业的重要支柱，得到了浦东新区、上海市及国家层面的多方支持。国家干细胞转化资源库依托同济大学，由上海市东方医院（临床级干细胞资源）和生命科学与技术学院（科研级干细胞资源）联合成立。

东方医院刘中民教授团队与士泽生物李翔博士团队强强联合获批开展的基于iPSC（诱导多能干细胞）诱导分化的多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的国家干细胞备案项目，于2024年10月15日顺利通过国家卫健委的临床及生产现场核查。由士泽生物GMP基地制备的临床级再生多巴胺神经细胞，在东方医院通过立体定向移植手术，完成了包括中国首例在内的多例中重度帕金森病患者的干细胞治疗临床研究，取得了功能性逆转帕金森病的突破性成果。

作为项目总负责人，刘中民教授表示，该项研究为采用iPS衍生细胞替代性移植治疗帕金森病奠定了初步基础，代表我国在开发临床级iPS衍生细胞新药治疗帕金森病为代表的神经系统疾病方向处于全球同步领先地位。未来，上海将进一步聚焦干细胞药物研发、临床应用标准化、国际合作与技术转移等领域，持续引领干细胞行业发展，推动我国自主干细胞创新药的研发、临床转化进程，使其驶入发展快车道，提升我国干细胞创新药在全球生物医药领域的竞争力与影响力。

文字：张琪

编辑：李志豪

来源：浦东发布官方微信